Juvena Therapeutics entra nella storia con l'approvazione della FDA di un nuovo farmaco per il trattamento della malattia muscolare miotonica di tipo 1 (DM1)
Juvena Therapeutics, che utilizza l'intelligenza artificiale per scoprire nuovi farmaci,
ha ricevuto l'approvazione storica della FDA per JUV-161, un farmaco rivoluzionario per il trattamento della malattia DM1.
Cos'è la DM1?
La DM1, o nel suo nome completo miotonia distrofica di tipo 1, è una malattia genetica che provoca indebolimento e contrazione permanente dei muscoli.
Di conseguenza, i pazienti DM1 soffrono di una significativa diminuzione della forza e della resistenza, nonché di difficoltà nello svolgimento delle attività quotidiane.
La DM1 è una forma comune di distrofia muscolare ad esordio nell'età adulta e può essere ereditata dai genitori ai figli.
La malattia colpisce persone di qualsiasi età, ma di solito appare per la prima volta nella prima età adulta.
Segni e sintomi di DM1:
- Debolezza muscolare progressiva
- Difficoltà a rilassare i muscoli dopo lo sforzo (miotonia)
- fatica
- Difficoltà a camminare
- difficoltà respiratorie
- Difficoltà a deglutire
- Problemi agli occhi
- Difficoltà cognitive
La luce alla fine del tunnel: JUV-161, uno sviluppo di una tecnologia avanzata di intelligenza artificiale, offre una nuova speranza ai pazienti DM1.
Il farmaco funziona su diversi livelli:
- Ripristino delle fibre muscolari: JUV-161 ripristina la formazione delle fibre muscolari, un processo essenziale per il loro rafforzamento e il corretto funzionamento.
- Combattere la debolezza muscolare: il medicinale combatte la debolezza muscolare che caratterizza DM1 e aiuta a migliorare la forza e la resistenza.
- Migliorare il metabolismo: JUV-161 ha un effetto positivo sul metabolismo muscolare, contribuendo alla loro normale funzione e prevenendo la degenerazione.
Si prevede che quest'anno inizieranno diversi studi clinici che consentiranno di testare l'efficacia e la sicurezza di JUV-161 per il trattamento della DM1 negli esseri umani.
La DM1 causa i primi segni di invecchiamento, pertanto la FDA la classifica come una malattia progeroide.
Dott. Hanadi Yossef della Juvena sottolinea che JUV-161 potrebbe essere una soluzione anche a questo problema,
perché migliora le capacità di ripristino, il metabolismo e la funzione del muscolo, contrastando così gli effetti dell'invecchiamento.
JUV-161 si è rivelato efficace anche in modelli di malattie muscolari legate all'età, come sarcopenia e lesioni muscolari.
Dott. Yosef spiega che lo sviluppo del farmaco si concentra inizialmente sul DM1, ma dopo averne dimostrato la sicurezza e l'efficacia, sarà possibile adattarlo facilmente al trattamento di altre malattie legate all'età.
