Juvena Therapeutics làm nên lịch sử khi được FDA phê duyệt một loại thuốc mới để điều trị bệnh cơ trương lực cơ loại 1 (DM1)
Juvena Therapeutics, công ty sử dụng trí tuệ nhân tạo để khám phá các loại thuốc mới,
đã nhận được sự chấp thuận mang tính lịch sử từ FDA cho JUV-161, một loại thuốc đột phá để điều trị bệnh DM1.
DM1 là gì?
DM1, hay tên đầy đủ là chứng loạn trương lực cơ loại 1, là một bệnh di truyền gây ra sự suy yếu và co rút vĩnh viễn của cơ.
Kết quả là bệnh nhân DM1 bị suy giảm đáng kể sức mạnh và sức bền cũng như gặp khó khăn trong việc thực hiện các hoạt động hàng ngày.
DM1 là một dạng bệnh loạn dưỡng cơ phổ biến khởi phát ở người trưởng thành và có thể di truyền từ cha mẹ sang con cái.
Bệnh này ảnh hưởng đến mọi người ở mọi lứa tuổi nhưng thường xuất hiện lần đầu tiên ở tuổi trưởng thành.
Các dấu hiệu và triệu chứng của bệnh DM1:
- Yếu cơ tiến triển
- Khó thư giãn cơ bắp sau khi gắng sức (tăng trương lực cơ)
- mệt mỏi
- Đi lại khó khăn
- khó thở
- Khó nuốt
- Các vấn đề về mắt
- Khó khăn về nhận thức
Ánh sáng cuối đường hầm: JUV-161, sự phát triển của công nghệ trí tuệ nhân tạo tiên tiến, mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân DM1.
Thuốc có tác dụng ở nhiều cấp độ:
- Phục hồi các sợi cơ: JUV-161 phục hồi sự hình thành các sợi cơ, một quá trình cần thiết để chúng tăng cường và hoạt động bình thường.
- Chống lại tình trạng yếu cơ: Thuốc chống lại tình trạng yếu cơ đặc trưng của DM1 và giúp cải thiện sức mạnh và sức bền của chúng.
- Cải thiện quá trình trao đổi chất: JUV-161 có tác động tích cực đến quá trình trao đổi chất của cơ, góp phần giúp chúng hoạt động bình thường và ngăn ngừa thoái hóa.
Một số nghiên cứu lâm sàng dự kiến sẽ bắt đầu trong năm nay và sẽ cho phép thử nghiệm tính hiệu quả và an toàn của JUV-161 trong điều trị DM1 ở người.
DM1 gây ra các dấu hiệu lão hóa sớm nên FDA phân loại nó là bệnh progeroid.
Tiến sĩ. Hanadi Yossef của Juvena nhấn mạnh rằng JUV-161 cũng có thể là một giải pháp cho vấn đề này,
vì nó cải thiện khả năng phục hồi, trao đổi chất và chức năng của cơ, do đó chống lại tác động của lão hóa.
JUV-161 cũng đã được chứng minh là có hiệu quả trong các mô hình bệnh cơ liên quan đến tuổi tác, chẳng hạn như bệnh thiểu cơ và chấn thương cơ.
Tiến sĩ. Yosef giải thích rằng việc phát triển loại thuốc này ban đầu tập trung vào DM1, nhưng sau khi chứng minh được tính an toàn và hiệu quả của nó, nó sẽ có thể dễ dàng thích ứng với việc điều trị các bệnh khác liên quan đến tuổi tác.
.
Tài liệu tham khảo:
https://www.businesswire.com/news/home/20240123210304/en/Juvena-Therapeutics-Receives-F%5B%E2%80%A6%5Dfor-JUV-161-for-the-Treatment-of-Myotonic-Dystrophy-Type-1
