Juvena Therapeutics কোম্পানি এফডিএ থেকে JUV-161-এর জন্য অরফান ড্রাগ ডেজিগনেশন (Orphan Drug Designation) পেয়েছে, যা মায়োটোনিক ডিস্ট্রোফি টাইপ ১ (DM1) চিকিৎসার জন্য একটি প্রার্থী।

Juvena Therapeutics, যে কোম্পানি নতুন ওষুধ প্রার্থী আবিষ্কারের জন্য কৃত্রিম বুদ্ধিমত্তা এবং JuvNET প্ল্যাটফর্ম ব্যবহার করে, ২০২৪ সালের জানুয়ারিতে এফডিএ থেকে JUV-161-এর জন্য অরফান ড্রাগ ডেজিগনেশন পেয়েছে। এটি পরিষ্কার করা গুরুত্বপূর্ণ: অরফান ড্রাগ ডেজিগনেশন হল বিরল রোগের জন্য উন্নয়ন উৎসাহিত করার একটি মর্যাদা, এবং এটি বিপণন অনুমোদন বা কার্যকারিতার প্রমাণ নয়। JUV-161 এখনও একটি পরীক্ষামূলক ওষুধ (investigational), এবং মানুষের প্রথম ক্লিনিকাল ট্রায়াল (ফেজ ১) ২০২৫ সালের মে মাসে শুরু হয়েছে।

অরফান ড্রাগ ডেজিগনেশন কী?
এফডিএ বিরল রোগের (মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে ২০০,০০০-এর কম রোগী) জন্য উদ্দিষ্ট ওষুধ প্রার্থীদের অরফান ড্রাগ ডেজিগনেশন প্রদান করে। এই মর্যাদা উন্নয়নের জন্য প্রণোদনা প্রদান করে, যেমন নির্দিষ্ট ফি থেকে অব্যাহতি এবং ভবিষ্যতে ওষুধ অনুমোদিত হলে সাত বছরের বাজার এক্সক্লুসিভিটি সুরক্ষা। এর অর্থ এই নয় যে ওষুধটি নিরাপদ বা কার্যকর প্রমাণিত হয়েছে, এবং এটি ব্যবহারের জন্য অনুমোদন নয়। বর্তমানে DM1 চিকিৎসার জন্য এফডিএ-অনুমোদিত কোনো ওষুধ নেই।

DM1 কী?
DM1, বা এর পূর্ণ নাম মায়োটোনিক ডিস্ট্রোফি টাইপ ১, একটি জিনগত রোগ যা পেশীগুলির ক্রমাগত দুর্বলতা এবং সংকোচন ঘটায়। ফলস্বরূপ, DM1 রোগীরা তাদের শক্তি এবং সহনশীলতায় উল্লেখযোগ্য হ্রাস, সেইসাথে দৈনন্দিন কাজকর্মে অসুবিধায় ভোগেন।

DM1 হল প্রাপ্তবয়স্ক অবস্থায় পেশী ডিস্ট্রোফির সবচেয়ে সাধারণ রূপ, এবং এটি পিতামাতার কাছ থেকে সন্তানদের কাছে উত্তরাধিকার সূত্রে প্রেরণ করা যেতে পারে।

এই রোগটি সব বয়সের মানুষকে প্রভাবিত করে, তবে এটি সাধারণত প্রথমে প্রাথমিক প্রাপ্তবয়স্ক অবস্থায় দেখা দেয়।

DM1-এর লক্ষণ ও উপসর্গ:

প্রগতিশীল পেশী দুর্বলতা
পরিশ্রমের পরে পেশী শিথিল করতে অসুবিধা (মায়োটোনিয়া)
ক্লান্তি
হাঁটতে অসুবিধা
শ্বাস নিতে অসুবিধা
গিলতে অসুবিধা
চোখের সমস্যা
জ্ঞানগত অসুবিধা

সতর্ক আশা: JUV-161, একটি ওষুধ প্রার্থী যা কৃত্রিম বুদ্ধিমত্তার সাহায্যে শনাক্ত করা হয়েছে, DM1 রোগীদের জন্য একটি নতুন গবেষণার দিকনির্দেশনা প্রদান করে। ওষুধটি একটি ইঞ্জিনিয়ারড মানব IGF2 প্রোটিন (ইনসুলিন-লাইক গ্রোথ ফ্যাক্টর ২) এর উপর ভিত্তি করে তৈরি যা সাবকিউটেনিয়াস ইনজেকশনের জন্য উদ্দিষ্ট, এবং এটি AKT সিগন্যালিং পাথওয়ে সক্রিয় এবং পুনরুদ্ধার করে কাজ করে, একটি পাথওয়ে যা কোষের বেঁচে থাকা, বৃদ্ধি এবং বিপাক নিয়ন্ত্রণ করে। প্রিক্লিনিকাল মডেলগুলিতে (ল্যাবরেটরি এবং প্রাণী) নিম্নলিখিত প্রভাবগুলি রিপোর্ট করা হয়েছে:

পেশী ফাইবার পুনরুদ্ধার: JUV-161 মডেলগুলিতে পেশী ফাইবার গঠন পুনরুদ্ধার করেছে, যা তাদের শক্তিশালীকরণ এবং স্বাভাবিক কার্যকারিতার জন্য একটি অত্যাবশ্যক প্রক্রিয়া।
পেশী দুর্বলতা প্রতিরোধ: ওষুধটি DM1-এর বৈশিষ্ট্যযুক্ত পেশী দুর্বলতার বিরুদ্ধে লড়াই করেছে এবং মডেলগুলিতে শক্তি ও সহনশীলতা উন্নত করতে সাহায্য করেছে।
বিপাক উন্নতি: JUV-161 পেশী বিপাকের উপর ইতিবাচক প্রভাব ফেলেছে, তাদের স্বাভাবিক কার্যকারিতা এবং মডেলগুলিতে অবক্ষয় প্রতিরোধে অবদান রেখেছে।

এটি জোর দেওয়া গুরুত্বপূর্ণ যে এগুলি কেবল প্রিক্লিনিকাল ফলাফল। মানুষের প্রথম পরীক্ষা (ফেজ ১, সুস্থ স্বেচ্ছাসেবকদের মধ্যে একক-আরোহী ডোজ) ২০২৫ সালের মে মাসে শুরু হয়েছে, এবং এটি প্রাথমিকভাবে JUV-161-এর নিরাপত্তা, সহনশীলতা এবং ফার্মাকোকাইনেটিক্স পরীক্ষা করার উদ্দেশ্যে। মানুষের মধ্যে ওষুধের কার্যকারিতা এখনও প্রমাণিত হয়নি।

DM1 পেশী টিস্যুর ত্বরিত বার্ধক্যের অনুরূপ কিছু বৈশিষ্ট্য দ্বারা চিহ্নিত। ডাঃ হানাদি ইউসেফ, Juvena-এর সিইও, উল্লেখ করেছেন যে JUV-161-এর প্রক্রিয়া, পেশী পুনরুদ্ধার ক্ষমতা, বিপাক এবং কার্যকারিতার উন্নতি, বার্ধক্যের প্রভাব মোকাবেলায়ও প্রাসঙ্গিক হতে পারে। তবে, এফডিএ DM1-কে "প্রোজেরয়েড রোগ" হিসাবে শ্রেণীবদ্ধ করে না, এবং বার্ধক্যের প্রসঙ্গটি একটি গবেষণামূলক অনুমান হিসাবে রয়ে গেছে।

JUV-161 বয়স-সম্পর্কিত পেশী রোগের প্রিক্লিনিকাল মডেলগুলিতেও আশাব্যঞ্জক ফলাফল দেখিয়েছে, যেমন সারকোপেনিয়া এবং পেশী আঘাত। ডাঃ ইউসেফ ব্যাখ্যা করেছেন যে ওষুধের উন্নয়ন প্রথমে DM1-এর উপর দৃষ্টি নিবদ্ধ করে, কিন্তু যদি মানুষের মধ্যে এর নিরাপত্তা এবং কার্যকারিতা প্রমাণিত হয়, তবে এটি অন্যান্য বয়স-সম্পর্কিত রোগের চিকিৎসার জন্যও পরীক্ষা করা যেতে পারে।

"প্রথম AI ওষুধ" সম্পর্কে নোট: JUV-161 একটি ওষুধ প্রার্থী যা কৃত্রিম বুদ্ধিমত্তা প্ল্যাটফর্মের সাহায্যে আবিষ্কৃত হয়েছে, কিন্তু এটি একটি অনুমোদিত ওষুধ নয় এবং এটি "বিশ্বের প্রথম AI ওষুধ" নয়। যে ওষুধটি ব্যাপকভাবে প্রথম হিসাবে স্বীকৃত যার জৈবিক লক্ষ্য এবং অণু উভয়ই জেনারেটিভ কৃত্রিম বুদ্ধিমত্তা ব্যবহার করে ডিজাইন করা হয়েছে এবং ক্লিনিকাল ট্রায়ালে প্রবেশ করেছে তা হল Insilico Medicine কোম্পানির rentosertib (ISM001-055)। ওষুধ আবিষ্কারে AI-এর ব্যবহার একটি ত্বরান্বিতকারী হাতিয়ার, এবং অনুমোদনের আগে প্রয়োজনীয় ক্লিনিকাল ট্রায়াল ধাপগুলির বিকল্প নয়।

রেফারেন্স:
Juvena Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for JUV-161 (BusinessWire, জানুয়ারি ২০২৪)