Juvena Therapeutics увійшла в історію, схваливши FDA новий препарат для лікування міотонічної хвороби 1 типу (DM1)
Juvena Therapeutics, яка використовує штучний інтелект для відкриття нових ліків,
отримала історичний дозвіл від FDA на JUV-161, революційний препарат для лікування хвороби DM1.
Що таке ЦД1?
ЦД1, або його повна назва — дистрофічна міотонія 1 типу, — це генетичне захворювання, яке викликає постійне ослаблення та скорочення м’язів.
Як наслідок, пацієнти з ЦД1 страждають від значного зниження сили та витривалості, а також від труднощів у виконанні повсякденної діяльності.
ЦД1 — це поширена форма м’язової дистрофії, що розвивається у дорослих, і може передаватися у спадок від батьків до дітей.
Це захворювання вражає людей будь-якого віку, але зазвичай воно вперше проявляється в ранньому дорослому віці.
Ознаки та симптоми ЦД1:
- Прогресуюча м'язова слабкість
- Труднощі з розслабленням м’язів після навантаження (міотонія)
- втома
- Труднощі з ходьбою
- утруднене дихання
- Утруднене ковтання
- Проблеми з очима
- Когнітивні труднощі
Світло в кінці тунелю: JUV-161, розвиток передової технології штучного інтелекту, дає нову надію пацієнтам із СД1.
Препарат діє на кількох рівнях:
- Відновлення м’язових волокон: JUV-161 відновлює формування м’язових волокон, процес, необхідний для їх зміцнення та належного функціонування.
- Боротьба зі слабкістю м’язів: ліки борються зі слабкістю м’язів, яка характеризує ЦД1, і допомагають покращити їх силу та витривалість.
- Покращення метаболізму: JUV-161 позитивно впливає на метаболізм м’язів, сприяючи їх нормальному функціонуванню та запобігаючи дегенерації.
Очікується, що цього року розпочнеться декілька клінічних досліджень, які дозволять перевірити ефективність і безпеку JUV-161 для лікування СД1 у людей.
DM1 викликає ранні ознаки старіння, тому FDA класифікує його як прогероїдну хворобу.
Dr. Ханаді Йосеф з Juvena підкреслює, що JUV-161 також може бути вирішенням цієї проблеми,
оскільки він покращує здатність м’язів до відновлення, метаболізм і функцію, таким чином протидіючи наслідкам старіння.
JUV-161 також виявилося ефективним у моделях вікових захворювань м’язів, таких як саркопенія та травми м’язів.
Dr. Йосеф пояснює, що розробка препарату спочатку зосереджена на ЦД1, але після того, як буде доведено його безпечність і ефективність, його можна буде легко адаптувати для лікування інших вікових захворювань.
