Juvena Therapeutics membuat sejarah dengan persetujuan FDA atas obat baru untuk pengobatan penyakit otot miotonik tipe 1 (DM1)
Juvena Therapeutics, yang menggunakan kecerdasan buatan untuk menemukan obat baru,
menerima persetujuan bersejarah dari FDA untuk JUV-161, obat terobosan untuk pengobatan penyakit DM1.
Apa itu DM1?
DM1, atau nama lengkapnya dystrophic myotonia tipe 1, adalah penyakit genetik yang menyebabkan melemahnya dan kontraksi otot secara permanen.
Akibatnya, pasien DM1 mengalami penurunan kekuatan dan daya tahan yang signifikan, serta kesulitan dalam melakukan aktivitas sehari-hari.
DM1 adalah bentuk umum distrofi otot yang menyerang orang dewasa, dan dapat diturunkan dari orang tua ke anak-anak.
Penyakit ini menyerang orang-orang dari segala usia, namun biasanya muncul pertama kali pada awal masa dewasa.
Tanda dan gejala DM1:
- Kelemahan otot progresif
- Kesulitan mengendurkan otot setelah beraktivitas (miotonia)
- kelelahan
- Kesulitan berjalan
- kesulitan bernapas
- Kesulitan menelan
- Masalah mata
- Kesulitan kognitif
Cahaya di ujung terowongan: JUV-161, sebuah pengembangan teknologi kecerdasan buatan yang canggih, menawarkan harapan baru bagi pasien DM1.
Obat ini bekerja pada beberapa tingkatan:
- Pemulihan serat otot: JUV-161 memulihkan pembentukan serat otot, sebuah proses penting untuk penguatan dan fungsi serat otot dengan baik.
- Melawan kelemahan otot: Obat ini melawan kelemahan otot yang menjadi ciri DM1, dan membantu meningkatkan kekuatan dan daya tahannya.
- Meningkatkan metabolisme: JUV-161 memiliki efek positif pada metabolisme otot, berkontribusi pada fungsi normalnya dan mencegah degenerasi.
Beberapa studi klinis diperkirakan akan dimulai tahun ini, dan akan memungkinkan pengujian efektivitas dan keamanan JUV-161 untuk pengobatan DM1 pada manusia.
DM1 menyebabkan tanda-tanda awal penuaan, sehingga FDA mengklasifikasikannya sebagai penyakit progeroid.
Dr. Hanadi Yossef dari Juvena menekankan bahwa JUV-161 juga dapat menjadi solusi untuk masalah ini,
karena meningkatkan kemampuan restorasi, metabolisme, dan fungsi otot, sehingga menangkal efek penuaan.
JUV-161 juga terbukti efektif pada model penyakit otot yang berkaitan dengan usia, seperti sarcopenia dan cedera otot.
Dr. Yosef menjelaskan bahwa pengembangan obat ini awalnya difokuskan pada DM1, namun setelah terbukti keamanan dan efektivitasnya, obat tersebut dapat dengan mudah diadaptasi untuk pengobatan penyakit terkait usia lainnya.
