صنعت شركة Juvena Therapeutics التاريخ بموافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) على دواء جديد لعلاج مرض العضلات العضلي من النوع الأول (DM1)
حصلت شركة Juvena Therapeutics، التي تستخدم الذكاء الاصطناعي لاكتشاف أدوية جديدة، على موافقة تاريخية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار JUV-161، وهو عقار مبتكر لعلاج مرض DM1.
ما هو DM1؟
DM1، أو باسمه الكامل، التوتر العضلي التصنعي من النوع 1، هو مرض وراثي يسبب ضعفًا وتقلصًا دائمًا في العضلات.
ونتيجة لذلك، يعاني مرضى DM1 من انخفاض كبير في قوتهم وقدرتهم على التحمل، بالإضافة إلى صعوبات في أداء الأنشطة اليومية.
DM1 هو شكل شائع من الحثل العضلي الذي يصيب البالغين، ويمكن توريثه من الآباء إلى الأطفال.
يصيب المرض الأشخاص في أي عمر، إلا أنه عادة ما يظهر لأول مرة في مرحلة البلوغ المبكر.
علامات وأعراض DM1:
- ضعف العضلات التدريجي
- صعوبات في استرخاء العضلات بعد المجهود (التوتر العضلي)
- التعب
- صعوبات في المشي
- صعوبات في التنفس
- صعوبة في البلع
- مشاكل في العين
- الصعوبات المعرفية
الضوء في نهاية النفق: يقدم JUV-161، وهو تطوير لتكنولوجيا الذكاء الاصطناعي المتقدمة، أملًا جديدًا لمرضى DM1.
يعمل الدواء على عدة مستويات:
- ترميم ألياف العضلات: يعيد JUV-161 تكوين ألياف العضلات، وهي عملية ضرورية لتقويتها وعملها بشكل سليم.
- مكافحة ضعف العضلات: يحارب الدواء ضعف العضلات الذي يتميز به DM1، ويساعد على تحسين قوتها وقدرتها على التحمل.
- تحسين عملية التمثيل الغذائي: JUV-161 له تأثير إيجابي على عملية التمثيل الغذائي للعضلات، مما يساهم في وظيفتها الطبيعية ويمنع تدهورها.
من المتوقع أن تبدأ العديد من الدراسات السريرية هذا العام، وستسمح باختبار فعالية وسلامة JUV-161 لعلاج DM1 لدى البشر.
يسبب DM1 ظهور علامات مبكرة للشيخوخة، لذلك تصنفه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أنه مرض بروجيويد.
د. وتؤكد هنادي يوسف من جوفينا أن JUV-161 قد يكون حلاً لهذه المشكلة أيضًا،
لأنه يحسن قدرات استعادة العضلات والتمثيل الغذائي والوظيفة، وبالتالي يقاوم آثار الشيخوخة.
تبين أيضًا أن JUV-161 فعال في نماذج أمراض العضلات المرتبطة بالعمر، مثل ضمور العضلات وإصابات العضلات.
د. ويوضح يوسف أن تطوير الدواء يركز في البداية على DM1، ولكن بعد إثبات سلامته وفعاليته، سيكون من الممكن تكييفه بسهولة لعلاج الأمراض الأخرى المرتبطة بالعمر.
