دواء تم تطويره بمساعدة الذكاء الاصطناعي يحصل على تصنيف دواء يتيم للعلاج

حصلت شركة Juvena Therapeutics من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على تصنيف دواء يتيم (Orphan Drug Designation) لـ JUV-161، وهو مرشح لعلاج مرض الضمور العضلي التوترى من النوع 1 (DM1).

شركة Juvena Therapeutics، التي تستخدم الذكاء الاصطناعي ومنصة JuvNET لاكتشاف مرشحات دوائية جديدة، حصلت في يناير 2024 على تصنيف دواء يتيم من FDA لـ JUV-161. من المهم التوضيح: تصنيف الدواء اليتيم هو حالة تشجيع تطوير للأمراض النادرة، وليس تصريحًا بالتسويق ولا دليلًا على الفعالية. JUV-161 لا يزال دواءً تجريبيًا (investigational)، وقد بدأت أول تجربة سريرية على البشر (المرحلة 1) في مايو 2025.

ما هو تصنيف الدواء اليتيم؟
يمنح FDA تصنيف الدواء اليتيم للمرشحات الدوائية المخصصة للأمراض النادرة (أقل من 200,000 مريض في الولايات المتحدة). تمنح هذه الحالة حوافز للتطوير، مثل الإعفاء من بعض الرسوم وحماية حصرية السوق لمدة سبع سنوات إذا تمت الموافقة على الدواء في المستقبل. لا يعني ذلك أن الدواء قد ثبتت سلامته أو فعاليته، ولا يشكل تصريحًا للاستخدام. حتى الآن، لا يوجد دواء معتمد من FDA لعلاج DM1.

ما هو DM1؟
DM1، أو اسمه الكامل الضمور العضلي التوترى من النوع 1، هو مرض وراثي يسبب ضعفًا مستمرًا وتقلصًا في العضلات. نتيجة لذلك، يعاني مرضى DM1 من انخفاض كبير في قوتهم وقدرتهم على التحمل، بالإضافة إلى صعوبات في أداء الأنشطة اليومية.

DM1 هو الشكل الأكثر شيوعًا من الحثل العضلي في مرحلة البلوغ، ويمكن توريثه من الآباء إلى الأطفال.

يؤثر المرض على الأشخاص في جميع الأعمار، لكنه غالبًا ما يظهر لأول مرة في مرحلة البلوغ المبكر.

علامات وأعراض DM1:

• ضعف عضلي تدريجي
• صعوبات في استرخاء العضلات بعد الجهد (التوتر العضلي)
• إرهاق
• صعوبات في المشي
• صعوبات في التنفس
• صعوبات في البلع
• مشاكل في العين
• صعوبات إدراكية

أمل حذر: JUV-161، مرشح دوائي تم تحديده بمساعدة الذكاء الاصطناعي، يقدم اتجاهًا بحثيًا جديدًا لمرضى DM1. يعتمد الدواء على بروتين IGF2 البشري المهندس (Insulin-like Growth Factor 2) المخصص للحقن تحت الجلد، ويعمل عن طريق تنشيط واستعادة مسار الإشارات AKT، وهو المسار الذي ينظم بقاء الخلايا ونموها واستقلابها. في النماذج قبل السريرية (المختبر والحيوانات)، تم الإبلاغ عن التأثيرات التالية:

• استعادة الألياف العضلية: استعاد JUV-161 تكوين الألياف العضلية في النماذج، وهي عملية حيوية لتقويتها ووظيفتها الطبيعية.
• مكافحة ضعف العضلات: حارب الدواء ضعف العضلات الذي يميز DM1، وساعد في تحسين القوة والتحمل في النماذج.
• تحسين الاستقلاب: أثر JUV-161 بشكل إيجابي على استقلاب العضلات، وساهم في وظيفتها الطبيعية ومنع الضمور في النماذج.

من المهم التأكيد على أن هذه نتائج قبل سريرية فقط. أول تجربة على البشر (المرحلة 1، جرعة واحدة تصاعدية على متطوعين أصحاء) بدأت في مايو 2025، وتهدف بشكل أساسي إلى فحص سلامة الدواء وتحمل الحرائك الدوائية لـ JUV-161. لم تثبت فعالية الدواء في البشر بعد.

يتميز DM1 بعدة خصائص مشابهة للشيخوخة المتسارعة للأنسجة العضلية. تشير الدكتورة هنادي يوسف، الرئيسة التنفيذية لـ Juvena، إلى أن آلية عمل JUV-161، وتحسين قدرات إصلاح العضلات والاستقلاب والوظيفة، قد تكون ذات صلة أيضًا بمواجهة تأثيرات الشيخوخة. ومع ذلك، لا يصنف FDA DM1 كـ "مرض يشبه الشيخوخة المبكرة"، ويظل السياق المتعلق بالشيخوخة فرضية بحثية.

أظهر JUV-161 نتائج واعدة أيضًا في نماذج قبل سريرية لأمراض العضلات المرتبطة بالعمر، مثل الساركوبينيا وإصابات العضلات. تشرح الدكتورة يوسف أن تطوير الدواء يركز أولاً على DM1، ولكن إذا ثبتت سلامته وفعاليته في البشر، فقد يكون من الممكن اختباره أيضًا لعلاج أمراض الشيخوخة الأخرى.

ملاحظة حول "أول دواء بالذكاء الاصطناعي": JUV-161 هو مرشح دوائي تم اكتشافه بمساعدة منصة الذكاء الاصطناعي، لكنه ليس دواءً معتمدًا وليس "أول دواء بالذكاء الاصطناعي في العالم". الدواء المعترف به على نطاق واسع كأول دواء تم تصميم هدفه البيولوجي وجزيئه باستخدام الذكاء الاصطناعي التوليدي ودخل التجارب السريرية هو rentosertib (ISM001-055) من شركة Insilico Medicine. استخدام الذكاء الاصطناعي لاكتشاف الأدوية هو أداة تسريع، وليس بديلاً عن مراحل التجارب السريرية المطلوبة قبل الموافقة.

المراجع:
Juvena Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for JUV-161 (BusinessWire, يناير 2024)