Juvena Therapeutics को FDA से JUV-161 के लिए अनाथ दवा का दर्जा (Orphan Drug Designation) मिला है, जो मायोटोनिक डिस्ट्रॉफी टाइप 1 (DM1) के इलाज के लिए एक उम्मीदवार है।

Juvena Therapeutics, जो नई दवा उम्मीदवारों की खोज के लिए कृत्रिम बुद्धिमत्ता और JuvNET प्लेटफॉर्म का उपयोग करती है, को जनवरी 2024 में FDA से JUV-161 के लिए अनाथ दवा का दर्जा मिला। यह स्पष्ट करना महत्वपूर्ण है: अनाथ दवा का दर्जा दुर्लभ बीमारियों के लिए विकास को प्रोत्साहित करने वाला एक दर्जा है, न कि विपणन अनुमोदन या प्रभावकारिता का प्रमाण। JUV-161 अभी भी एक प्रायोगिक दवा (investigational) है, और मनुष्यों में पहला नैदानिक परीक्षण (चरण 1) मई 2025 में शुरू हुआ।

अनाथ दवा का दर्जा क्या है?
FDA दुर्लभ बीमारियों (अमेरिका में 200,000 से कम रोगी) के लिए लक्षित दवा उम्मीदवारों को अनाथ दवा का दर्जा प्रदान करता है। यह दर्जा विकास के लिए प्रोत्साहन प्रदान करता है, जैसे कुछ शुल्कों से छूट और यदि भविष्य में दवा को मंजूरी मिलती है तो सात वर्षों के लिए बाजार एकाधिकार संरक्षण। इसका मतलब यह नहीं है कि दवा सुरक्षित या प्रभावी पाई गई है, और यह उपयोग के लिए अनुमोदन नहीं है। वर्तमान में DM1 के इलाज के लिए FDA द्वारा अनुमोदित कोई दवा नहीं है।

DM1 क्या है?
DM1, या इसका पूरा नाम मायोटोनिक डिस्ट्रॉफी टाइप 1, एक आनुवंशिक बीमारी है जो मांसपेशियों के लगातार कमजोर होने और सिकुड़न का कारण बनती है। इसके परिणामस्वरूप, DM1 के रोगी अपनी ताकत और सहनशक्ति में महत्वपूर्ण कमी के साथ-साथ दैनिक गतिविधियों को करने में कठिनाइयों से पीड़ित होते हैं।

DM1 वयस्कता में मस्कुलर डिस्ट्रॉफी का सबसे आम रूप है, और इसे माता-पिता से बच्चों में विरासत में प्राप्त किया जा सकता है।

यह बीमारी किसी भी उम्र के लोगों को प्रभावित करती है, लेकिन आमतौर पर यह पहली बार प्रारंभिक वयस्कता में दिखाई देती है।

DM1 के लक्षण और संकेत:

मांसपेशियों की प्रगतिशील कमजोरी
प्रयास के बाद मांसपेशियों को आराम देने में कठिनाई (मायोटोनिया)
थकान
चलने में कठिनाई
सांस लेने में कठिनाई
निगलने में कठिनाई
आंखों की समस्याएं
संज्ञानात्मक कठिनाइयां

सावधानीपूर्वक आशा: JUV-161, एक दवा उम्मीदवार जिसे कृत्रिम बुद्धिमत्ता की मदद से पहचाना गया, DM1 के रोगियों के लिए एक नई शोध दिशा प्रदान करता है। यह दवा एक इंजीनियर्ड मानव IGF2 प्रोटीन (इंसुलिन-लाइक ग्रोथ फैक्टर 2) पर आधारित है जो चमड़े के नीचे इंजेक्शन के लिए है, और AKT सिग्नलिंग मार्ग को सक्रिय और पुनर्स्थापित करके काम करती है, जो कोशिकाओं के अस्तित्व, वृद्धि और चयापचय को नियंत्रित करता है। प्री-क्लिनिकल मॉडल (प्रयोगशाला और जानवरों) में निम्नलिखित प्रभाव बताए गए:

मांसपेशी फाइबर की बहाली: JUV-161 ने मॉडलों में मांसपेशी फाइबर के निर्माण को बहाल किया, जो उनकी मजबूती और सामान्य कार्य के लिए एक महत्वपूर्ण प्रक्रिया है।
मांसपेशियों की कमजोरी का प्रतिकार: दवा ने DM1 की विशेषता वाली मांसपेशियों की कमजोरी से लड़ाई की, और मॉडलों में ताकत और सहनशक्ति में सुधार करने में मदद की।
चयापचय में सुधार: JUV-161 ने मांसपेशियों के चयापचय पर सकारात्मक प्रभाव डाला, उनके सामान्य कार्य में योगदान दिया और मॉडलों में अध:पतन को रोका।

इस बात पर जोर देना महत्वपूर्ण है कि ये केवल प्री-क्लिनिकल परिणाम हैं। मनुष्यों में पहला परीक्षण (चरण 1, स्वस्थ स्वयंसेवकों में एकल-आरोही खुराक) मई 2025 में शुरू हुआ, और इसका उद्देश्य मुख्य रूप से JUV-161 की सुरक्षा, सहनशीलता और फार्माकोकाइनेटिक्स की जांच करना है। मनुष्यों में दवा की प्रभावकारिता अभी तक सिद्ध नहीं हुई है।

DM1 में मांसपेशियों के ऊतकों की त्वरित उम्र बढ़ने के समान कई विशेषताएं हैं। Juvena की CEO डॉ. हनादी यूसुफ बताती हैं कि JUV-161 का तंत्र, मांसपेशियों की मरम्मत क्षमताओं, चयापचय और कार्य में सुधार, उम्र बढ़ने के प्रभावों से निपटने के लिए भी प्रासंगिक हो सकता है। हालांकि, FDA DM1 को "प्रोजेरॉइड रोग" के रूप में वर्गीकृत नहीं करता है, और उम्र बढ़ने का संदर्भ एक शोध परिकल्पना बना हुआ है।

JUV-161 ने उम्र से संबंधित मांसपेशियों की बीमारियों जैसे सार्कोपेनिया और मांसपेशियों की चोटों के प्री-क्लिनिकल मॉडल में भी आशाजनक परिणाम दिखाए। डॉ. यूसुफ बताती हैं कि दवा का विकास पहले DM1 पर केंद्रित है, लेकिन यदि मनुष्यों में इसकी सुरक्षा और प्रभावकारिता साबित होती है, तो अन्य उम्र से संबंधित बीमारियों के इलाज के लिए भी इसकी जांच की जा सकती है।

"पहली AI दवा" पर एक नोट: JUV-161 एक दवा उम्मीदवार है जिसे कृत्रिम बुद्धिमत्ता प्लेटफॉर्म की मदद से खोजा गया था, लेकिन यह एक अनुमोदित दवा नहीं है और न ही "दुनिया की पहली AI दवा" है। वह दवा जिसे व्यापक रूप से पहली माना जाता है जिसमें जैविक लक्ष्य और अणु दोनों को जनरेटिव कृत्रिम बुद्धिमत्ता का उपयोग करके डिजाइन किया गया था और नैदानिक परीक्षणों में प्रवेश किया, वह Insilico Medicine की rentosertib (ISM001-055) है। दवा की खोज के लिए AI का उपयोग एक त्वरक उपकरण है, न कि अनुमोदन से पहले आवश्यक नैदानिक परीक्षण चरणों का विकल्प।

संदर्भ:
Juvena Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for JUV-161 (BusinessWire, जनवरी 2024)