जुवेना थेरेप्यूटिक्स ने टाइप 1 मायोटोनिक मांसपेशी रोग (डीएम1) के इलाज के लिए एक नई दवा को एफडीए से मंजूरी देकर इतिहास रच दिया है।
जुवेना थेरेप्यूटिक्स, जो नई दवाओं की खोज के लिए कृत्रिम बुद्धिमत्ता का उपयोग करती है, को JUV-161 के लिए FDA से ऐतिहासिक मंजूरी मिली, जो DM1 रोग के इलाज के लिए एक महत्वपूर्ण दवा है।
DM1 क्या है?
DM1, या इसका पूरा नाम डायस्ट्रोफिक मायोटोनिया टाइप 1, एक आनुवंशिक बीमारी है जो मांसपेशियों के स्थायी रूप से कमजोर होने और संकुचन का कारण बनती है।
परिणामस्वरूप, DM1 रोगियों को उनकी ताकत और सहनशक्ति में उल्लेखनीय कमी के साथ-साथ दैनिक गतिविधियों को करने में कठिनाइयों का सामना करना पड़ता है।
DM1 वयस्क-शुरुआत मस्कुलर डिस्ट्रॉफी का एक सामान्य रूप है, और यह माता-पिता से बच्चों में विरासत में मिल सकता है।
यह बीमारी किसी भी उम्र के लोगों को प्रभावित करती है, लेकिन आमतौर पर यह पहली बार वयस्कता की शुरुआत में दिखाई देती है।
DM1 के लक्षण:
- प्रगतिशील मांसपेशी कमजोरी
- श्रम के बाद मांसपेशियों को आराम देने में कठिनाई (मायोटोनिया)
- थकान
- चलने में कठिनाई
- सांस लेने में कठिनाई
- निगलने में कठिनाई
- आंखों की समस्या
- संज्ञानात्मक कठिनाइयाँ
सुरंग के अंत में प्रकाश: JUV-161, उन्नत कृत्रिम बुद्धिमत्ता तकनीक का विकास, DM1 रोगियों के लिए नई आशा प्रदान करता है।
दवा कई स्तरों पर काम करती है:
- मांसपेशियों के तंतुओं की बहाली: JUV-161 मांसपेशियों के तंतुओं के निर्माण को बहाल करता है, जो उनकी मजबूती और उचित कार्यप्रणाली के लिए आवश्यक प्रक्रिया है।
- मांसपेशियों की कमजोरी से मुकाबला: दवा मांसपेशियों की कमजोरी से लड़ती है जो DM1 की विशेषता है, और उनकी ताकत और सहनशक्ति को बेहतर बनाने में मदद करती है।
- चयापचय में सुधार: JUV-161 मांसपेशियों के चयापचय पर सकारात्मक प्रभाव डालता है, उनके सामान्य कार्य में योगदान देता है और अध: पतन को रोकता है।
इस वर्ष कई नैदानिक अध्ययन शुरू होने की उम्मीद है, और मनुष्यों में DM1 के उपचार के लिए JUV-161 की प्रभावशीलता और सुरक्षा का परीक्षण करने की अनुमति मिलेगी।
DM1 उम्र बढ़ने के शुरुआती लक्षणों का कारण बनता है, इसलिए FDA इसे प्रोजेरॉइड बीमारी के रूप में वर्गीकृत करता है।
डॉ. जुवेना के हनादी योसेफ इस बात पर जोर देते हैं कि JUV-161 भी इस समस्या का समाधान हो सकता है,
क्योंकि यह मांसपेशियों की पुनर्स्थापना क्षमताओं, चयापचय और कार्य में सुधार करता है, इस प्रकार उम्र बढ़ने के प्रभावों का प्रतिकार करता है।
JUV-161 को उम्र से संबंधित मांसपेशियों की बीमारियों, जैसे सरकोपेनिया और मांसपेशियों की चोटों के मॉडल में भी प्रभावी पाया गया है।
डॉ. योसेफ बताते हैं कि दवा का विकास शुरू में DM1 पर केंद्रित है, लेकिन इसकी सुरक्षा और प्रभावशीलता साबित होने के बाद, इसे उम्र से संबंधित अन्य बीमारियों के इलाज के लिए आसानी से अपनाना संभव होगा।