Juvena Therapeutics entre dans l'histoire avec l'approbation par la FDA d'un nouveau médicament pour le traitement de la maladie musculaire myotonique de type 1 (DM1)
Juvena Therapeutics, qui utilise l'intelligence artificielle pour découvrir de nouveaux médicaments,
a reçu l'approbation historique de la FDA pour JUV-161, un médicament révolutionnaire pour le traitement de la maladie DM1.
Qu'est-ce que le DM1 ?
Le DM1, ou dans son nom complet myotonie dystrophique de type 1, est une maladie génétique qui provoque un affaiblissement et une contraction permanente des muscles.
En conséquence, les patients DM1 souffrent d'une diminution significative de leur force et de leur endurance, ainsi que de difficultés dans l'exécution des activités quotidiennes.
La DM1 est une forme courante de dystrophie musculaire de l'adulte et peut être transmise par héritage des parents aux enfants.
La maladie touche les personnes de tout âge, mais elle apparaît généralement pour la première fois au début de l'âge adulte.
Signes et symptômes de la DM1 :
- Faiblesse musculaire progressive
- Difficultés à détendre les muscles après un effort (myotonie)
- fatigue
- Difficultés à marcher
- difficultés respiratoires
- Difficultés à avaler
- Problèmes oculaires
- Difficultés cognitives
La lumière au bout du tunnel : JUV-161, un développement d'une technologie avancée d'intelligence artificielle, offre un nouvel espoir aux patients atteints de DM1.
Le médicament agit à plusieurs niveaux :
- Restauration des fibres musculaires : JUV-161 rétablit la formation des fibres musculaires, processus essentiel à leur renforcement et à leur bon fonctionnement.
- Combattre la faiblesse musculaire : le médicament combat la faiblesse musculaire qui caractérise la DM1 et aide à améliorer leur force et leur endurance.
- Amélioration du métabolisme : JUV-161 a un effet positif sur le métabolisme musculaire, contribuant à leur fonction normale et prévenant la dégénérescence.
Plusieurs études cliniques devraient débuter cette année et permettront de tester l'efficacité et la sécurité du JUV-161 pour le traitement de la DM1 chez l'homme.
La DM1 provoque des signes précoces de vieillissement, c'est pourquoi la FDA la classe comme une maladie progéroïde.
Dr. Hanadi Yossef de Juvena souligne que le JUV-161 peut également être une solution à ce problème,
car il améliore les capacités de restauration, le métabolisme et la fonction du muscle, neutralisant ainsi les effets du vieillissement.
JUV-161 s'est également révélé efficace dans des modèles de maladies musculaires liées à l'âge, telles que la sarcopénie et les blessures musculaires.
Dr. Yosef explique que le développement du médicament est initialement axé sur le DM1, mais qu'après avoir prouvé son innocuité et son efficacité, il sera possible de l'adapter facilement au traitement d'autres maladies liées à l'âge.
