Juvena Therapeutics, tip 1 miyotonik kas hastalığının (DM1) tedavisine yönelik yeni bir ilacın FDA onayıyla tarih yazıyor
Yeni ilaçlar keşfetmek için yapay zekayı kullanan Juvena Therapeutics,
DM1 hastalığının tedavisinde çığır açan bir ilaç olan JUV-161 için FDA'dan tarihi bir onay aldı.
DM1 nedir?
DM1 veya tam adıyla distrofik miyotoni tip 1, kasların kalıcı olarak zayıflamasına ve kasılmasına neden olan genetik bir hastalıktır.
Bunun sonucunda DM1 hastalarında güç ve dayanıklılıkta önemli bir azalmanın yanı sıra günlük aktiviteleri yerine getirmede zorluklar yaşanmaktadır.
DM1, yetişkinlerde başlayan kas distrofisinin yaygın bir şeklidir ve ebeveynlerden çocuklara kalıtsal olarak geçebilir.
Hastalık her yaştan insanı etkiliyor ancak genellikle ilk kez yetişkinliğin başlarında ortaya çıkıyor.
DM1'in belirti ve semptomları:
- İlerici kas zayıflığı
- Efordan sonra kasları gevşetmede zorluklar (miyotoni)
- yorgunluk
- Yürüme güçlükleri
- nefes alma güçlükleri
- Yutma güçlüğü
- Göz problemleri
- Bilişsel zorluklar
Tünelin sonundaki ışık: Gelişmiş bir yapay zeka teknolojisi olan JUV-161, DM1 hastaları için yeni bir umut sunuyor.
İlaç çeşitli düzeylerde çalışır:
- Kas liflerinin restorasyonu: JUV-161, kas liflerinin güçlendirilmesi ve düzgün çalışması için gerekli bir süreç olan kas liflerinin oluşumunu onarır.
- Kas zayıflığıyla mücadele: İlaç, DM1'i karakterize eden kas zayıflığıyla savaşır ve güç ve dayanıklılıklarının artmasına yardımcı olur.
- Metabolizmayı iyileştirme: JUV-161'in kas metabolizması üzerinde olumlu etkisi vardır, normal işlevlerine katkıda bulunur ve dejenerasyonu önler.
Birçok klinik çalışmanın bu yıl başlaması bekleniyor ve bu çalışmalar JUV-161'in insanlarda DM1 tedavisindeki etkinliğinin ve güvenliğinin test edilmesine olanak sağlayacak.
DM1 yaşlanmanın erken belirtilerine neden olduğundan FDA bunu progeroid bir hastalık olarak sınıflandırır.
Dr. Juvena'dan Hanadi Yossef, JUV-161'in bu soruna da bir çözüm olabileceğini vurguluyor,
çünkü kasın restorasyon yeteneklerini, metabolizmasını ve fonksiyonunu geliştiriyor, böylece yaşlanmanın etkilerini ortadan kaldırıyor.
JUV-161'in ayrıca sarkopeni ve kas yaralanmaları gibi yaşa bağlı kas hastalıkları modellerinde de etkili olduğu bulunmuştur.
Dr. Yosef, ilacın geliştirilmesinde başlangıçta DM1'e odaklanıldığını, ancak güvenliği ve etkinliği kanıtlandıktan sonra ilacın yaşa bağlı diğer hastalıkların tedavisine de kolaylıkla uyarlanmasının mümkün olacağını açıklıyor.
