Juvena Therapeutics przechodzi do historii dzięki zatwierdzeniu przez FDA nowego leku do leczenia miotonicznej choroby mięśni typu 1 (DM1)
Juvena Therapeutics, która wykorzystuje sztuczną inteligencję do odkrywania nowych leków,
uzyskała historyczną zgodę FDA na JUV-161, przełomowy lek do leczenia choroby DM1.
Co to jest DM1?
DM1, czyli w pełnej nazwie miotonia dystroficzna typu 1, to choroba genetyczna powodująca trwałe osłabienie i skurcze mięśni.
W rezultacie pacjenci z DM1 cierpią na znaczny spadek siły i wytrzymałości, a także trudności w wykonywaniu codziennych czynności.
DM1 jest powszechną postacią dystrofii mięśniowej pojawiającą się w wieku dorosłym i może być dziedziczona z rodziców na dzieci.
Choroba dotyka ludzi w każdym wieku, jednak zwykle po raz pierwszy pojawia się we wczesnej dorosłości.
Oznaki i objawy DM1:
- Postępujące osłabienie mięśni
- Trudności w rozluźnieniu mięśni po wysiłku (miotonia)
- zmęczenie
- Trudności z chodzeniem
- trudności z oddychaniem
- Trudności w połykaniu
- Problemy z oczami
- Trudności poznawcze
Światło w tunelu: JUV-161, rozwój zaawansowanej technologii sztucznej inteligencji, daje nową nadzieję pacjentom z DM1.
Lek działa na kilku poziomach:
- Odbudowa włókien mięśniowych: JUV-161 przywraca tworzenie włókien mięśniowych, proces niezbędny do ich wzmocnienia i prawidłowego funkcjonowania.
- Walka z osłabieniem mięśni: Lek zwalcza osłabienie mięśni charakterystyczne dla DM1 i pomaga poprawić ich siłę i wytrzymałość.
- Poprawa metabolizmu: JUV-161 pozytywnie wpływa na metabolizm mięśni, przyczyniając się do ich prawidłowego funkcjonowania i zapobiegając zwyrodnieniom.
Oczekuje się, że w tym roku rozpocznie się kilka badań klinicznych, które umożliwią przetestowanie skuteczności i bezpieczeństwa JUV-161 w leczeniu DM1 u ludzi.
DM1 powoduje wczesne oznaki starzenia, dlatego FDA klasyfikuje ją jako chorobę progeroidową.
Dr. Hanadi Yossef z Juvena podkreśla, że JUV-161 może być rozwiązaniem również i tego problemu,
ponieważ poprawia możliwości odbudowy, metabolizm i funkcjonowanie mięśni, przeciwdziałając w ten sposób efektom starzenia.
Stwierdzono również, że JUV-161 jest skuteczny w modelach chorób mięśni związanych z wiekiem, takich jak sarkopenia i urazy mięśni.
Dr. Yosef wyjaśnia, że rozwój leku początkowo koncentruje się na DM1, ale po udowodnieniu jego bezpieczeństwa i skuteczności możliwe będzie łatwe dostosowanie go do leczenia innych chorób związanych z wiekiem.
