Voor het eerst ter wereld: stamceltransplantatie leidt tot remissie van diabetes

In 2021 slaagde een team van Chinese wetenschappers en clinici erin een diabetespatiënt succesvol te behandelen met een innovatieve stamceltransplantatie.
De behandeling, gebaseerd op endodermale stamcellen afkomstig van de eigen mononucleaire cellen uit perifeer bloed van de patiënt (PBMC), biedt nieuwe hoop voor diabetespatiënten wereldwijd.

De patiënt:

De patiënt, een 59-jarige man, leed 25 jaar aan diabetes type 2.
Ondanks dat hij in 2017 een niertransplantatie had ondergaan, verloor hij het grootste deel van zijn alvleesklierfunctie, wat leidde tot een ernstige afhankelijkheid van meerdere dagelijkse insuline-injecties.
Het is belangrijk op te merken dat de patiënt na de niertransplantatie al onder immunosuppressieve therapie stond, wat de opname van de getransplanteerde cellen vergemakkelijkt en de vergelijking met niet-immuungesupprimeerde patiënten compliceert.

De behandeling:

De behandeling omvatte transplantatie van mononucleaire cellen uit perifeer bloed van de patiënt zelf.
Deze cellen werden met behulp van geavanceerde technologieën geprogrammeerd en omgezet in endodermale stamcellen (in het Engels "seed cells" genoemd, oftewel broncellen), met eigenschappen die lijken op alvleesklier-eilandcellen die bedoeld zijn voor insulineproductie.
Vervolgens werden de cellen in het lichaam van de patiënt getransplanteerd, waar ze zich ontwikkelden tot functionerend alvleesklier-eilandweefsel.

Resultaten:

De resultaten waren veelbelovend.
Binnen slechts 11 weken na de transplantatie had de patiënt geen externe insuline meer nodig.
Binnen een jaar was zijn behoefte aan orale medicatie voor bloedsuikercontrole volledig verdwenen.
Het betreft echter een enkel geval dat ook onder immunosuppressie stond, dus het is nauwkeuriger om dit te beschrijven als remissie en insuline-onafhankelijkheid in een enkel geval, en niet als een bewezen genezing van de ziekte.

Betekenis van de behandeling:

Het succes van deze behandeling vormt een belangrijke vooruitgang op het gebied van diabetesbehandeling.
Het biedt een nieuwe mogelijkheid om patiënten te helpen die niet reageren op bestaande behandelingen en hun afhankelijkheid van chronische medicatie te verminderen.
Tegelijkertijd is verder onderzoek met een groter aantal patiënten nodig om te weten of het om een duurzame en veilige behandeling op lange termijn gaat.

Wat zijn "seed cells" (broncellen):

In tegenstelling tot wat vaak wordt gedacht, verwijst de term "seed cells", die soms ten onrechte wordt vertaald als "zaadcellen", niet naar zaadcellen in biologische zin.
Het gaat om mononucleaire cellen uit perifeer bloed (PBMC) die een proces van herprogrammering hebben ondergaan en zijn omgezet in endodermale stamcellen met eigenschappen die lijken op alvleesklier-eilandcellen.

Voordelen van celtherapie:

• Gepersonaliseerde behandeling: Mononucleaire cellen uit perifeer bloed worden van de patiënt zelf afgenomen, wat het risico op afstoting vermindert.
• Insulineproductie: De getransplanteerde cellen kunnen op natuurlijke wijze insuline produceren, wat de bloedsuikerspiegel kan reguleren.
• Vermijden van bijwerkingen: Gepersonaliseerde celtherapie kan minder invasief zijn dan transplantaties van een donor en brengt minder risico op immuunafstoting met zich mee.

Uitdagingen:

• Verder onderzoek: Er is meer onderzoek nodig om de effectiviteit en veiligheid van deze behandeling op lange termijn te begrijpen.
• Kosten: Celtherapie is nog relatief duur en er moeten methoden worden ontwikkeld om de kosten te verlagen.
• Toegankelijkheid: De behandeling moet toegankelijker worden gemaakt voor patiënten wereldwijd.

Samenvattend:

Transplantatie van endodermale stamcellen biedt nieuwe hoop voor diabetespatiënten.
De behandeling heeft voor het eerst veelbelovende resultaten bij een mens laten zien en heeft het potentieel om de kwaliteit van leven van veel patiënten te verbeteren.
Het betreft echter nog steeds een enkel geval onder immunosuppressie, en verder onderzoek en de ontwikkeling van nieuwe technologieën zijn nodig om de behandeling veilig, toegankelijk en betaalbaar te maken voor iedereen.

Referenties:
Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue, Cell Discovery (2024)
https://stcsm.sh.gov.cn/news/20240513/640613715b914a2eb735a32a35215afb.html