Lần đầu tiên trên thế giới: Cấy ghép tế bào gốc giúp thuyên giảm bệnh tiểu đường

Vào năm 2021, một nhóm các nhà khoa học và bác sĩ lâm sàng Trung Quốc đã điều trị thành công cho một bệnh nhân tiểu đường bằng phương pháp cấy ghép tế bào gốc cải tiến.
Phương pháp điều trị này, dựa trên tế bào gốc nội bì có nguồn gốc từ tế bào đơn nhân máu ngoại vi của chính bệnh nhân (PBMC), mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân tiểu đường trên toàn thế giới.

Bệnh nhân:

Bệnh nhân là một người đàn ông 59 tuổi, mắc bệnh tiểu đường loại 2 trong 25 năm.
Mặc dù đã được ghép thận vào năm 2017, ông đã mất phần lớn chức năng đảo tụy, dẫn đến phụ thuộc nặng nề vào nhiều mũi tiêm insulin hàng ngày.
Điều quan trọng cần lưu ý là sau khi ghép thận, bệnh nhân đã được điều trị ức chế miễn dịch, điều này tạo điều kiện cho việc tiếp nhận các tế bào được cấy ghép và làm phức tạp việc so sánh với những bệnh nhân không bị ức chế miễn dịch.

Phương pháp điều trị:

Phương pháp điều trị bao gồm cấy ghép các tế bào đơn nhân từ máu ngoại vi của chính bệnh nhân.
Các tế bào này được lập trình bằng các công nghệ tiên tiến và biến đổi thành tế bào gốc nội bì (được gọi là "seed cells" trong tiếng Anh, tức là tế bào nguồn), có các đặc tính tương tự như tế bào đảo tụy chịu trách nhiệm sản xuất insulin.
Sau đó, các tế bào được cấy ghép vào cơ thể bệnh nhân, nơi chúng phát triển thành mô đảo tụy có chức năng.

Kết quả:

Kết quả rất khả quan.
Chỉ trong vòng 11 tuần sau khi cấy ghép, bệnh nhân không còn cần insulin từ bên ngoài.
Trong vòng một năm, nhu cầu dùng thuốc uống để kiểm soát lượng đường trong máu của ông đã hoàn toàn biến mất.
Tuy nhiên, đây chỉ là một trường hợp đơn lẻ và bệnh nhân cũng đang bị ức chế miễn dịch, do đó, chính xác hơn nên mô tả đây là sự thuyên giảm và độc lập với insulin trong một trường hợp đơn lẻ, chứ không phải là một phương pháp chữa khỏi bệnh đã được chứng minh.

Ý nghĩa của phương pháp điều trị:

Sự thành công của phương pháp điều trị này đánh dấu một bước tiến đáng kể trong lĩnh vực điều trị bệnh tiểu đường.
Nó mang lại một khả năng mới để giúp đỡ những bệnh nhân không đáp ứng với các phương pháp điều trị hiện có và giảm sự phụ thuộc của họ vào các loại thuốc mãn tính.
Tuy nhiên, cần có thêm nhiều nghiên cứu với số lượng lớn bệnh nhân để xác định liệu đây có phải là một phương pháp điều trị bền vững và an toàn lâu dài hay không.

"Tế bào nguồn" (seed cells) là gì:

Trái với hiểu biết thông thường, thuật ngữ "seed cells" (đôi khi bị dịch nhầm thành "tế bào tinh trùng") không đề cập đến tế bào tinh trùng theo nghĩa sinh học.
Đây là các tế bào đơn nhân máu ngoại vi (PBMC) đã trải qua quá trình lập trình và biến đổi thành tế bào gốc nội bì có các đặc tính tương tự như tế bào đảo tụy.

Lợi ích của liệu pháp tế bào:

• Điều trị cá nhân hóa: Các tế bào đơn nhân máu ngoại vi được lấy từ chính bệnh nhân, giúp giảm nguy cơ thải ghép.
• Sản xuất insulin: Các tế bào được cấy ghép có khả năng sản xuất insulin một cách tự nhiên, có thể điều chỉnh lượng đường trong máu.
• Tránh tác dụng phụ: Liệu pháp tế bào cá nhân hóa có thể ít xâm lấn hơn so với cấy ghép từ người hiến tặng và có ít nguy cơ thải ghép miễn dịch hơn.

Thách thức:

• Nghiên cứu thêm: Cần nghiên cứu thêm để hiểu về hiệu quả và độ an toàn lâu dài của phương pháp điều trị này.
• Chi phí: Liệu pháp tế bào vẫn còn tương đối đắt đỏ và cần phát triển các phương pháp để giảm chi phí.
• Khả năng tiếp cận: Cần làm cho phương pháp điều trị này dễ tiếp cận hơn với bệnh nhân trên toàn thế giới.

Tóm lại:

Cấy ghép tế bào gốc nội bì mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân tiểu đường.
Phương pháp điều trị đã cho thấy kết quả khả quan lần đầu tiên trên người và có tiềm năng cải thiện chất lượng cuộc sống cho nhiều bệnh nhân.
Tuy nhiên, đây vẫn chỉ là một trường hợp đơn lẻ dưới tình trạng ức chế miễn dịch, và cần có thêm nghiên cứu cũng như phát triển các công nghệ mới để làm cho phương pháp điều trị này an toàn, dễ tiếp cận và giá cả phải chăng cho tất cả mọi người.

Tài liệu tham khảo:
Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue, Cell Discovery (2024)
https://stcsm.sh.gov.cn/news/20240513/640613715b914a2eb735a32a35215afb.html