Dünyada bir ilk: Kök hücre nakli diyabette remisyon sağladı

2021 yılında, Çinli bir bilim insanı ve klinisyen ekibi, yenilikçi bir kök hücre nakli kullanarak bir diyabet hastasını başarıyla tedavi etti.
Hastanın kendi periferik kan mononükleer hücrelerinden (PBMC) elde edilen endoderm kök hücrelerine dayanan tedavi, dünya çapındaki diyabet hastaları için yeni bir umut sunuyor.

Hasta:

59 yaşındaki erkek hasta, 25 yıldır tip 2 diyabet hastasıydı.
2017'de böbrek nakli yapılmasına rağmen, pankreas adacık fonksiyonunun çoğunu kaybetti ve bu da günlük çoklu insülin enjeksiyonlarına ciddi bağımlılığa yol açtı.
Önemle belirtmek gerekir ki, böbrek naklinin ardından hasta zaten bağışıklık baskılayıcı tedavi altındaydı; bu durum nakledilen hücrelerin alınmasını kolaylaştırırken, bağışıklık baskılayıcı kullanmayan hastalarla karşılaştırmayı zorlaştırmaktadır.

Tedavi:

Tedavi, hastanın kendi periferik kan mononükleer hücrelerinin naklini içeriyordu.
Bu hücreler, ileri teknolojiler kullanılarak yeniden programlandı ve insülin üretmek üzere tasarlanmış pankreas adacık hücrelerine benzer özelliklere sahip endoderm kök hücrelerine (İngilizce'de "seed cells", yani kaynak hücreler olarak adlandırılır) dönüştürüldü.
Daha sonra hücreler hastanın vücuduna nakledildi ve burada işlevsel pankreas adacık dokusuna dönüştü.

Sonuçlar:

Sonuçlar umut vericiydi.
Nakilden sadece 11 hafta sonra hasta artık dışarıdan insüline ihtiyaç duymuyordu.
Bir yıl içinde, kan şekeri seviyelerini kontrol etmek için ağızdan aldığı ilaç ihtiyacı tamamen ortadan kalktı.
Ancak bu, bağışıklık baskılayıcı tedavi altında olan tek bir vakadır; bu nedenle bunu, hastalığın kanıtlanmış bir tedavisi olarak değil, tek bir vakada remisyon ve insülin bağımsızlığı olarak tanımlamak daha doğrudur.

Tedavinin önemi:

Bu tedavinin başarısı, diyabet tedavisi alanında önemli bir ilerlemedir.
Mevcut tedavilere yanıt vermeyen hastalara yardımcı olmak ve kronik ilaçlara bağımlılıklarını azaltmak için yeni bir olasılık sunmaktadır.
Bununla birlikte, bunun sürdürülebilir ve uzun vadede güvenli bir tedavi olup olmadığını belirlemek için çok sayıda hasta üzerinde daha fazla araştırmaya ihtiyaç vardır.

"Kaynak hücreler" (seed cells) nedir:

Yaygın anlayışın aksine, yanlışlıkla "tohum hücreleri" olarak çevrilen "seed cells" terimi, biyolojik anlamda tohum hücrelerine atıfta bulunmaz.
Bunlar, pankreas adacık hücrelerine benzer özelliklere sahip endoderm kök hücrelerine yeniden programlanma ve dönüştürülme sürecinden geçmiş periferik kan mononükleer hücreleridir (PBMC).

Hücresel tedavinin avantajları:

• Kişiselleştirilmiş tedavi: Periferik kan mononükleer hücreleri hastanın kendisinden alınır, bu da reddedilme riskini azaltır.
• İnsülin üretimi: Nakledilen hücreler doğal olarak insülin üretebilir, bu da kan şekeri seviyelerini düzenleyebilir.
• Yan etkilerden kaçınma: Kişiselleştirilmiş hücresel tedavi, yabancı bir donörden yapılan nakillere göre daha az invaziv olabilir ve bağışıklık reddi riski daha düşüktür.

Zorluklar:

• Daha fazla araştırma: Bu tedavinin uzun vadeli etkinliğini ve güvenliğini anlamak için daha fazla araştırmaya ihtiyaç vardır.
• Maliyetler: Hücresel tedavi hala nispeten pahalıdır ve maliyetini düşürmek için yöntemler geliştirilmesi gerekmektedir.
• Erişilebilirlik: Tedavinin dünya çapındaki hastalar için daha erişilebilir hale getirilmesi gerekmektedir.

Sonuç olarak:

Endoderm kök hücre nakli, diyabet hastaları için yeni bir umut sunmaktadır.
Tedavi, ilk kez bir insanda umut verici sonuçlar göstermiştir ve birçok hastanın yaşam kalitesini iyileştirme potansiyeline sahiptir.
Ancak bu hala bağışıklık baskılayıcı tedavi altındaki tek bir vakadır ve tedaviyi herkes için güvenli, erişilebilir ve uygun fiyatlı hale getirmek için daha fazla araştırma ve yeni teknolojilerin geliştirilmesi gerekmektedir.

Referanslar:
Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue, Cell Discovery (2024)
https://stcsm.sh.gov.cn/news/20240513/640613715b914a2eb735a32a35215afb.html