Juvena Therapeutics 创造了历史, FDA 批准了一种治疗 1 型强直性肌肉疾病 (DM1) 的新药
Juvena Therapeutics 利用人工智能发现新药,
JUV-161 获得 FDA 历史性批准,这是一种治疗 DM1 疾病的突破性药物。
什么是 DM1?
DM1,全称 1 型营养不良性肌强直,是一种导致肌肉永久性衰弱和收缩的遗传性疾病。
因此,DM1 患者的体力和耐力显着下降,日常活动也出现困难。
DM1 是成人发病的肌营养不良症的一种常见形式,可以从父母遗传给孩子。
这种疾病影响任何年龄段的人,但通常在成年早期首次出现。
DM1 的体征和症状:
- 进行性肌肉无力
- 劳累后肌肉放松困难(肌强直)
- 疲劳
- 行走困难
- 呼吸困难
- 吞咽困难
- 眼睛问题
- 认知困难
隧道尽头的曙光:JUV-161,先进人工智能技术的发展,为 DM1 患者带来新的希望。
该药物在多个层面发挥作用:
- 肌肉纤维的恢复:JUV-161 可恢复肌肉纤维的形成,这是增强肌肉纤维和发挥正常功能所必需的过程。
- 对抗肌肉无力:该药物可对抗 DM1 特有的肌肉无力,并有助于提高他们的力量和耐力。
- 改善新陈代谢:JUV-161 对肌肉新陈代谢具有积极作用,有助于其正常功能并防止退化。
预计今年将开始多项临床研究,测试 JUV-161 治疗人类 DM1 的有效性和安全性。
DM1 会导致早期衰老迹象,因此 FDA 将其归类为早衰性疾病。
博士。 Juvena 的 Hanadi Yossef 强调 JUV-161 也可能是解决这个问题的方法,
因为它可以提高肌肉的恢复能力、新陈代谢和功能,从而抵消衰老的影响。
JUV-161 还被发现对年龄相关的肌肉疾病模型有效,例如肌肉减少症和肌肉损伤。
博士。 Yosef解释说,该药物的开发最初主要针对DM1,但在证明其安全性和有效性后,将有可能轻松地将其应用于其他与年龄相关的疾病的治疗。