Juvena Therapeutics公司已获得FDA对JUV-161的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation），该候选药物用于治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）。
使用人工智能和JuvNET平台发现新候选药物的Juvena Therapeutics公司，于2024年1月获得FDA对JUV-161的孤儿药资格认定。需要明确的是：孤儿药资格认定是针对罕见病的开发激励状态，而非上市批准或疗效证明。JUV-161仍是一种实验性药物（investigational），其首次人体临床试验（1期）于2025年5月开始。
什么是孤儿药资格认定？
FDA将孤儿药资格认定授予针对罕见病（美国患者少于20万人）的候选药物。该状态提供开发激励，如免除某些费用和若药物未来获批则享有七年市场独占权保护。它并不意味着该药物已被证明安全或有效，也不构成使用批准。截至目前，尚无FDA批准的用于治疗DM1的药物。
什么是DM1？
DM1，全称为1型强直性肌营养不良症，是一种导致肌肉持续无力和收缩的遗传性疾病。因此，DM1患者的力量和耐力显著下降，并在日常活动中遇到困难。
DM1是成人中最常见的肌营养不良症形式，可从父母遗传给子女。
该疾病影响所有年龄段的人，但通常在成年早期首次出现。
DM1的体征和症状：
- 进行性肌无力
- 用力后肌肉放松困难（肌强直）
- 疲劳
- 行走困难
- 呼吸困难
- 吞咽困难
- 眼部问题
- 认知困难
谨慎的希望：JUV-161，一种借助人工智能识别的候选药物，为DM1患者提供了新的研究方向。该药物基于经工程改造的人胰岛素样生长因子2（IGF2）蛋白，用于皮下注射，通过激活和恢复AKT信号通路发挥作用，该通路调节细胞的存活、生长和代谢。在临床前模型（实验室和动物）中，报告了以下效果：
- 恢复肌纤维： JUV-161在模型中恢复了肌纤维的生成，这是增强肌肉力量和正常功能的关键过程。
- 对抗肌无力： 该药物对抗了DM1特征的肌无力，有助于改善模型中的力量和耐力。
- 改善代谢： JUV-161对肌肉代谢产生积极影响，有助于正常功能和防止模型中的萎缩。
需要强调的是，这些仅是临床前结果。首次人体试验（1期，健康志愿者中的单次递增剂量）于2025年5月开始，旨在主要评估JUV-161的安全性、耐受性和药代动力学。该药物在人体中的疗效尚未得到证实。
DM1具有一些类似于肌肉组织加速衰老的特征。Juvena首席执行官汉娜迪·约瑟夫博士指出，JUV-161的作用机制——改善肌肉的恢复能力、代谢和功能——也可能与应对衰老影响相关。然而，FDA并未将DM1归类为“早衰性疾病”，与衰老的关联仍属研究假设。
JUV-161在年龄相关肌肉疾病的临床前模型中也显示出有希望的结果，如肌肉减少症和肌肉损伤。约瑟夫博士解释说，该药物的开发首先聚焦于DM1，但如果其在人体中的安全性和有效性得到证实，未来可能也会研究其用于治疗其他年龄相关疾病。
关于“首款AI药物”的说明：JUV-161是一种借助人工智能平台发现的候选药物，但它并非获批药物，也不是“世界首款AI药物”。被广泛认为是首款其生物学靶点和分子均由生成式人工智能设计并进入临床试验的药物是Insilico Medicine公司的rentosertib（ISM001-055）。使用AI进行药物发现是一种加速工具，而非替代获批前所需的临床试验阶段。
参考文献：
Juvena Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for JUV-161 (BusinessWire, 2024年1月)
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