Juvena Therapeutics が 1 型筋強直性筋疾患 (DM1) 治療用の新薬を FDA 承認して歴史を作りました
人工知能を使用して新薬を発見する Juvena Therapeutics は、
DM1 疾患治療のための画期的な薬である JUV-161 について FDA から歴史的な承認を獲得しました。
DM1 とは何ですか?
DM1、正式名称はジストロフィー性筋緊張症 1 型は、永久的な筋肉の衰弱と収縮を引き起こす遺伝性疾患です。
その結果、DM1 患者は筋力と持久力が大幅に低下し、日常生活の遂行が困難になります。
DM1 は成人発症型筋ジストロフィーの一般的な形態であり、親から子に遺伝する可能性があります。
この病気はあらゆる年齢層の人に影響を与えますが、通常は成人初期に初めて発症します。
DM1 の兆候と症状:
- 進行性の筋力低下
- 運動後に筋肉を弛緩させることが困難になる（ミオトニー）
- 疲労
- 歩行困難
- 呼吸困難
- 嚥下困難
- 目の問題
- 認知障害
トンネルの終わりの光: JUV-161 は高度な人工知能技術の開発であり、DM1 患者に新たな希望をもたらします。
この薬はいくつかのレベルで作用します。
- 筋線維の回復: JUV-161 は筋線維の形成を回復します。これは筋線維の強化と適切な機能に不可欠なプロセスです。
- 筋力低下の治療: この薬は、DM1 の特徴である筋力低下を治療し、筋力と持久力の向上を助けます。
- 代謝の改善: JUV-161 は筋肉の代謝にプラスの効果をもたらし、筋肉の正常な機能に貢献し、変性を防ぎます。
今年はいくつかの臨床研究が開始される予定で、これによりヒトの DM1 治療における JUV-161 の有効性と安全性を試験できるようになります。
DM1 は老化の初期兆候を引き起こすため、FDA はこれを早老症疾患として分類しています。
博士。 Juvena の Hanadi Yossef 氏は、JUV-161 がこの問題の解決策にもなる可能性があると強調しています。
JUV-161 は筋肉の回復能力、代謝、機能を改善し、老化の影響を打ち消すからです。
JUV-161 は、サルコペニアや筋肉損傷などの加齢に伴う筋肉疾患のモデルにも効果があることがわかっています。
博士。 Yosef 氏は、この薬の開発は当初 DM1 に焦点を当てていますが、その安全性と有効性が証明された後は、他の加齢関連疾患の治療にも容易に適応できるようになるだろうと説明しています。
