Компанія Juvena Therapeutics отримала від FDA статус орфанного препарату (Orphan Drug Designation) для JUV-161, кандидата для лікування міотонічної дистрофії типу 1 (DM1).
Компанія Juvena Therapeutics, яка використовує штучний інтелект та платформу JuvNET для відкриття нових кандидатів у ліки, отримала у січні 2024 року статус орфанного препарату від FDA для JUV-161. Важливо уточнити: статус орфанного препарату є статусом заохочення розробки для рідкісних захворювань, а не дозволом на продаж або доказом ефективності. JUV-161 все ще є експериментальним препаратом (investigational), а перше клінічне випробування на людях (фаза 1) розпочалося у травні 2025 року.
Що таке статус орфанного препарату?
FDA надає статус орфанного препарату кандидатам у ліки, призначеним для рідкісних захворювань (менше 200 000 пацієнтів у США). Цей статус надає стимули для розробки, такі як звільнення від певних зборів та захист ринкової ексклюзивності на сім років, якщо і коли препарат буде схвалено в майбутньому. Він не означає, що препарат визнано безпечним або ефективним, і не є дозволом на використання. На сьогодні не існує жодного схваленого FDA препарату для лікування DM1.
Що таке DM1?
DM1, або повна назва міотонічна дистрофія типу 1, є генетичним захворюванням, що спричиняє постійне ослаблення та скорочення м'язів. В результаті пацієнти з DM1 страждають від значного зниження сили та витривалості, а також від труднощів у виконанні повсякденних дій.
DM1 є найпоширенішою формою м'язової дистрофії у дорослих і може передаватися у спадок від батьків до дітей.
Захворювання вражає людей будь-якого віку, але найчастіше вперше проявляється в ранньому дорослому віці.
Ознаки та симптоми DM1:
- Прогресуюча м'язова слабкість
- Труднощі з розслабленням м'язів після напруги (міотонія)
- Втома
- Труднощі з ходьбою
- Труднощі з диханням
- Труднощі з ковтанням
- Проблеми з очима
- Когнітивні труднощі
Обережна надія: JUV-161, кандидат у ліки, ідентифікований за допомогою штучного інтелекту, пропонує новий дослідницький напрямок для пацієнтів з DM1. Препарат заснований на модифікованому людському білку IGF2 (Insulin-like Growth Factor 2), призначеному для підшкірної ін'єкції, і діє шляхом активації та відновлення сигнального шляху AKT, який регулює виживання, ріст та метаболізм клітин. У доклінічних моделях (лабораторія та тварини) повідомлялося про наступні ефекти:
- Відновлення м'язових волокон: JUV-161 відновлювала утворення м'язових волокон у моделях, що є життєво важливим процесом для їх зміцнення та нормального функціонування.
- Протидія м'язовій слабкості: Препарат боровся з м'язовою слабкістю, характерною для DM1, і сприяв покращенню сили та витривалості у моделях.
- Покращення метаболізму: JUV-161 позитивно впливала на метаболізм у м'язах, сприяючи їх нормальному функціонуванню та запобіганню атрофії у моделях.
Важливо підкреслити, що це лише доклінічні результати. Перше випробування на людях (фаза 1, одноразова висхідна доза на здорових добровольцях) розпочалося у травні 2025 року і призначене для вивчення насамперед безпеки, переносимості та фармакокінетики JUV-161. Ефективність препарату на людях ще не доведена.
DM1 характеризується кількома ознаками, подібними до прискореного старіння м'язової тканини. Доктор Ханаді Юсеф, генеральний директор Juvena, зазначає, що механізм дії JUV-161, покращення відновлювальних здатностей м'язів, метаболізму та функцій, може бути актуальним також для боротьби з ефектами старіння. Однак FDA не класифікує DM1 як «прогероїдне захворювання», і зв'язок зі старінням залишається дослідницькою гіпотезою.
JUV-161 також показав багатообіцяючі результати на доклінічних моделях вікових м'язових захворювань, таких як саркопенія та м'язові травми. Доктор Юсеф пояснює, що розробка препарату спочатку зосереджена на DM1, але якщо його безпека та ефективність будуть доведені на людях, можливо, його можна буде вивчати для лікування інших вікових захворювань.
Примітка про «перший ШІ-препарат»: JUV-161 є кандидатом у ліки, виявленим за допомогою платформи штучного інтелекту, але він не є схваленим препаратом і не є «першим у світі ШІ-препаратом». Препаратом, який широко визнаний першим, де як біологічна мішень, так і молекула були розроблені за допомогою генеративного штучного інтелекту та увійшли в клінічні випробування, є rentosertib (ISM001-055) компанії Insilico Medicine. Використання ШІ для відкриття ліків є прискорювальним інструментом, а не заміною необхідних етапів клінічних випробувань перед схваленням.
Посилання:
Juvena Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for JUV-161 (BusinessWire, січень 2024)
💬 Коментарі (0)
Прокоментуйте статтю першим.