Juvena Therapeutics hace historia con la aprobación de la FDA de un nuevo fármaco para el tratamiento de la enfermedad muscular miotónica tipo 1 (DM1)
Juvena Therapeutics, que utiliza inteligencia artificial para descubrir nuevos fármacos,
recibió la aprobación histórica de la FDA para JUV-161, un fármaco innovador para el tratamiento de la enfermedad DM1.
¿Qué es la DM1?
La DM1, o en su nombre completo miotonía distrófica tipo 1, es una enfermedad genética que causa debilitamiento y contracción permanente de los músculos.
Como resultado, los pacientes con DM1 sufren una disminución significativa de su fuerza y resistencia, así como dificultades para realizar las actividades diarias.
La DM1 es una forma común de distrofia muscular que aparece en la edad adulta y puede heredarse de padres a hijos.
La enfermedad afecta a personas de cualquier edad, pero suele aparecer por primera vez en la edad adulta temprana.
Signos y síntomas de la DM1:
- Debilidad muscular progresiva
- Dificultades para relajar los músculos después del esfuerzo (miotonía)
- fatiga
- Dificultades para caminar
- dificultades respiratorias
- Dificultad para tragar
- Problemas oculares
- Dificultades cognitivas
La luz al final del túnel: JUV-161, un desarrollo de tecnología avanzada de inteligencia artificial, ofrece una nueva esperanza para los pacientes con DM1.
El medicamento actúa en varios niveles:
- Restauración de las fibras musculares: JUV-161 restablece la formación de las fibras musculares, proceso esencial para su fortalecimiento y correcto funcionamiento.
- Combatir la debilidad muscular: El medicamento combate la debilidad muscular que caracteriza a la DM1 y ayuda a mejorar su fuerza y resistencia.
- Mejora del metabolismo: JUV-161 tiene un efecto positivo sobre el metabolismo muscular, contribuyendo a su funcionamiento normal y previniendo su degeneración.
Se espera que este año comiencen varios estudios clínicos que permitirán probar la eficacia y seguridad de JUV-161 para el tratamiento de la DM1 en humanos.
La DM1 causa signos tempranos de envejecimiento, por lo que la FDA la clasifica como una enfermedad progeroide.
Dra. Hanadi Yossef de Juvena enfatiza que JUV-161 también puede ser una solución a este problema,
porque mejora las capacidades de restauración, el metabolismo y la función del músculo, contrarrestando así los efectos del envejecimiento.
También se ha descubierto que JUV-161 es eficaz en modelos de enfermedades musculares relacionadas con la edad, como sarcopenia y lesiones musculares.
Dra. Yosef explica que el desarrollo del fármaco se centra inicialmente en la DM1, pero una vez demostrada su seguridad y eficacia, será posible adaptarlo fácilmente al tratamiento de otras enfermedades relacionadas con la edad.
