La fragilità (debilitazione geriatrica) è una condizione comune negli adulti sopra i 70 anni: perdita di peso, debolezza generale, lentezza nel camminare e stanchezza costante. Fino ad oggi, non esiste un trattamento specifico. Solo consulenza nutrizionale e fisioterapia. Ma un nuovo studio pubblicato su Cell Stem Cell dall'azienda Longeveron presenta una novità: il trattamento con cellule staminali mesenchimali ha migliorato significativamente la funzione fisica dei pazienti con fragilità.
Lo studio
Il team ha reclutato 148 anziani ambulatoriali (cioè in grado di camminare autonomamente) di età compresa tra 70 e 85 anni, diagnosticati con fragilità. Si è trattato di uno studio di escalation della dose (dose-escalation): i partecipanti sono stati divisi in un gruppo placebo e in diversi gruppi di trattamento con dosi variabili di cellule staminali (25, 50, 100 e 200 milioni di cellule) e hanno ricevuto una singola iniezione endovenosa di cellule staminali mesenchimali allogeniche (donate dal midollo osseo di donatori sani). Queste cellule, chiamate laromestrocel (note anche come Lomecel-B), sono cellule in grado di sopprimere l'infiammazione e supportare i tessuti.
I risultati dopo 9 mesi
Il team ha misurato la capacità fisica utilizzando il test del cammino di 6 minuti (6MWT), un esame standard in geriatria. Il miglioramento è stato dose-dipendente: maggiore era la dose, maggiore era il miglioramento, e il gruppo a dose elevata (200 milioni di cellule) ha mostrato il risultato più evidente:
- Il gruppo a dose elevata (200 milioni di cellule) ha mostrato un miglioramento di 63,4 metri nel cammino durante 6 minuti rispetto al placebo, dopo 9 mesi
- Il gruppo di controllo (placebo) ha mostrato un miglioramento trascurabile
- Il 30,8% dei pazienti è passato da uno stato fragile a uno stato non fragile
Questa differenza non è solo statistica. 63 metri in 6 minuti rappresentano la differenza tra chi può scendere e salire da un primo piano e chi non può. È la differenza tra indipendenza e dipendenza.
Come funziona?
Le cellule staminali mesenchimali allogeniche agiscono attraverso diversi meccanismi paralleli. In questo studio, i ricercatori hanno attribuito l'effetto principalmente all'attività di supporto vascolare e all'effetto antinfiammatorio:
- Soppressione dell'inflammaging. Secernono fattori antinfiammatori che riducono il background infiammatorio cronico che caratterizza l'invecchiamento
- Riparazione della funzione vascolare. Supportano la funzione dei vasi sanguigni, il che può migliorare il flusso di ossigeno ai muscoli. Nello studio è stato persino identificato un biomarcatore correlato alla funzione vascolare (TIE2) che è cambiato in base alla dose
- Supporto rigenerativo. Le cellule MSC rilasciano fattori che supportano la riparazione e il mantenimento dei tessuti
È importante notare: meccanismi aggiuntivi talvolta attribuiti alle cellule MSC in generale (ad esempio, segnalazione ormonale o attivazione delle cellule satellite muscolari) non sono stati misurati o riportati in questo studio specifico e non devono essere considerati come suoi risultati.
Il vantaggio di "allogenico"
"Allogenico" significa che le cellule staminali provengono dal midollo osseo di un donatore, non dal paziente stesso. Questo è un grande vantaggio in termini di disponibilità: è possibile produrre il trattamento in anticipo e utilizzarlo su un'ampia gamma di pazienti. Non è necessario attendere la lavorazione personalizzata. Inoltre, le cellule MSC sono considerate "immunoprivilegiate", cioè tendono a suscitare una minore reazione di rigetto.
Quali sono i prossimi passi?
L'azienda sta pianificando uno studio di Fase 3 più ampio. Se i risultati saranno mantenuti e confermati in uno studio ampio e controllato, laromestrocel potrebbe in futuro diventare un trattamento mirato specificamente alla debilitazione geriatrica. Tuttavia, esperti indipendenti invitano alla cautela: si tratta di risultati preliminari di Fase 2b, e bisogna attendere la conferma nella Fase 3 prima di trarre conclusioni definitive. Nel frattempo, diverse aziende (principalmente negli Stati Uniti, Giappone e Corea) offrono trattamenti simili al di fuori del contesto regolatorio clinico. I ricercatori avvertono: i trattamenti con cellule staminali sono approvati solo in studi clinici. Qualsiasi trattamento commerciale è considerato non approvato e può essere pericoloso.
Il punto fondamentale
Questo è uno studio di Fase 2b che mostra un risultato incoraggiante: il trattamento con cellule staminali ha migliorato significativamente la funzione fisica negli anziani con fragilità, e il 30,8% dei pazienti è passato da uno stato fragile a uno non fragile. Si tratta ancora di un miglioramento e non di un'inversione confermata del processo, ed è necessaria la conferma nella Fase 3. Questo è un passo interessante verso un invecchiamento attivo: non solo vivere più anni, ma viverli con forza e funzionalità normale.
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