חברת Juvena Therapeutics עושה היסטוריה עם אישור ה-FDA לתרופה חדשה לטיפול במחלת השריר המיוטונית מסוג 1 (DM1)

חברת Juvena Therapeutics, המשתמשת בבינה מלאכותית לגילוי תרופות חדשות,
קיבלה אישור היסטורי מה-FDA עבור JUV-161, תרופה פורצת דרך לטיפול במחלת DM1.

מהי DM1?
DM1, או בשמה המלא מיוטוניה דיסטרופית מסוג 1, היא מחלה גנטית הגורמת להיחלשות מתמשכת והתכווצות של השרירים.
כתוצאה מכך, חולי DM1 סובלים מירידה משמעותית בכוחם ובסיבולתם, וכן מקשיים בביצוע פעולות יומיומיות.

DM1 היא צורה נפוצה של דיסטרופיה שרירית מבוגרים, וניתן להעביר אותה בירושה מהורים לילדים.

המחלה משפיעה על אנשים בכל גיל, אך לרוב היא מופיעה לראשונה בבגרות המוקדמת.

סימנים ותסמינים של DM1:

• חולשת שרירים מתקדמת
• קשיים בהרפיית שרירים לאחר מאמץ (מיוטוניה)
• עייפות
• קשיי הליכה
• קשיי נשימה
• קשיי בליעה
• בעיות עיניים
• קשיים קוגניטיביים

האור בקצה המנהרה: JUV-161, פרי פיתוח של טכנולוגיית בינה מלאכותית מתקדמת, מציעה תקווה חדשה לחולי DM1.
התרופה פועלת במספר מישורים:

• שיקום סיבי שריר: JUV-161 משחזרת את יצירת סיבי השריר, תהליך חיוני לחיזוקם ותפקודם התקין.
• הנגדה לחולשת שרירים: התרופה נלחמת בחולשת השרירים המאפיינת את DM1, ומסייעת לשיפור כוחם וסיבולתם.
• שיפור חילוף החומרים: JUV-161 משפיעה לטובה על חילוף החומרים בשרירים, תורמת לתפקודם התקין ולמניעת ניוון.

מספר מחקרים קלינים צפויים להתחיל עוד השנה, ויאפשרו לבחון את יעילותה ובטיחותה של JUV-161 לטיפול ב-DM1 אצל בני אדם.

DM1 גורמת לסימנים מוקדמים של הזדקנות, ולכן ה-FDA מסווג אותה כמחלה פרוגרואידית.
ד”ר חנאדי יוסף מ-Juvena מדגישה כי JUV-161 עשויה להוות פתרון גם לבעיה זו,
כיוון שהיא משפרת את יכולות השיקום של השריר, חילוף החומרים ותפקודם, ובכך מנגדת להשפעות ההזדקנות.

JUV-161 נמצאה יעילה גם במודלים של מחלות שריר הקשורות לגיל, כמו סרקופניה ופציעות שריר.
ד”ר יוסף מסבירה שפיתוח התרופה מתמקד תחילה ב-DM1, אך לאחר הוכחת בטיחותה ויעילותה, ניתן יהיה להתאים אותה בקלות לטיפול במחלות גיל אחרות.

.
הפניות:
https://www.businesswire.com/news/home/20240123210304/en/Juvena-Therapeutics-Receives-F%5B%E2%80%A6%5Dfor-JUV-161-for-the-Treatment-of-Myotonic-Dystrophy-Type-1