עולם הרפואה עומד על סף פריצת דרך משמעותית במאבק במחלת ניוון שרירים צדדי (ALS): גלולה ייחודית בשם SPG302, המיועדת לחידוש קשרים בין תאי עצב שניזוקו על ידי המחלה, עברה בהצלחה ניסויים קליניים שלב 1 ונכנסה לשלב 2 של ניסויים בבני אדם.
פריצת הדרך המדעית עשויה להציע תקווה חדשה לחולי ALS, ולספק טיפול חדשני וטרנספורמטיבי במחלה קשה זו.

מהי ALS?

טרשת צדדית אמיוטרופית (ALS), הידועה גם בשם מחלת לו גריג, היא מחלה ניוון פרוגרסיבית הפוגעת במערכת העצבים המרכזית.
המחלה גורמת לניוון ומוות של נוירונים מוטוריים, תאי עצב במוח ובחוט השדרה האחראים על שליטה בתנועות שרירים רצוניות.
כתוצאה מכך, חולי ALS סובלים מקשיים הולכים וגדלים בתנועה, דיבור, בליעה ונשימה.

הטיפולים הקיימים:

למרות מחקרים רבים, טרם נמצא טיפול יעיל המרפא את ALS או עוצר את התקדמותה.
הטיפולים הקיימים מתמקדים בעיקר בהאטת התקדמות המחלה, ניהול תסמינים ושיפור איכות החיים של החולים.

SPG302: גישה חדשנית לטיפול ב-ALS

Spinogenix, חברת ביוטכנולוגיה, פיתחה את SPG302, גלולה ייחודית המיועדת לחידוש קשרים בין תאי עצב (סינפסות) שניזוקו על ידי ALS.
בניגוד לטיפולים קיימים, SPG302 אינה מתמקדת בהאטת התקדמות המחלה, אלא פועלת ברמה הסינפטית, תוך ניסיון לשחזר את התקשורת הפגועה בין תאי העצב.

מנגנון הפעולה של SPG302:

SPG302 פועלת על ידי הגברת ייצורם של קשרים חדשים בין תאי עצב, ותיקון קשרים קיימים שניזוקו על ידי ALS.
התרופה עושה זאת באמצעות מספר מנגנונים, ביניהם:

• הגברת ייצור סינפסות: SPG302 מעודדת את צמיחתם של דנדריטים, זרועות קצרות של תאי עצב המשמשות לקבלת אותות מתאים אחרים.
• הגברת שחרור נוירוטרנסמיטרים: SPG302 משפרת את יכולתם של תאי עצב לשחרר נוירוטרנסמיטורים, חומרים כימיים המועברים בין תאי עצב ומאפשרים להם לתקשר זה עם זה.
• הגברת הגמישות הסינפטית: SPG302 מחזקת את הקשרים בין תאי עצב, ומאפשרת להם להסתגל לשינויים ולתפקד בצורה יעילה יותר.

הניסויים הקליניים:

ניסויים קליניים שלב 1 של SPG302 נערכו באוסטרליה עם מבוגרים בריאים.
התוצאות הראו שהתרופה נסבלת היטב ואינה גורמת לתופעות לוואי משמעותיות.
בנוסף, נמצא שרמות התרופה בדם היו תואמות את הרמות שנצפו במודלים פרה-קליניים בבעלי חיים.

ניסויים קליניים שלב 2 של SPG302 החלו באפריל 2024, וכוללים חולי ALS.
ניסויים אלו יבחנו את יעילות ובטיחות התרופה בשיפור תפקוד מוטורי וקוגניטיבי בחולי ALS.

השלכות אפשריות של SPG302:

• שיפור תפקוד מוטורי וקוגניטיבי: SPG302 עשויה לשפר את יכולתם של חולי ALS לבצע פעולות יומיומיות, כגון הליכה, דיבור, בליעה ונשימה. בנוסף, התרופה עשויה לשפר את תפקודם הקוגניטיבי של החולים, ולהפחית קשיים בתחומי הזיכרון, הריכוז והחשיבה.
• האטת התקדמות המחלה: ייתכן ש-SPG302 תאט את התקדמות המחלה, ותאריך את הזמן עד להופעת תסמינים קשים יותר.
• שיפור איכות החיים: כתוצאה מהשיפורים בתפקוד המוטורי, הקוגניטיבי ובתסמינים אחרים, SPG302 עשויה לשפר משמעותית את איכות החיים של חולי ALS.
• תקווה חדשה לחולים: פריצת הדרך עם SPG302 מעוררת תקווה חדשה לחולי ALS ברחבי העולם.
  התרופה עשויה להציע פתרון חדשני וטרנספורמטיבי למחלה קשה זו, ולספק הקלה משמעותית לסבלם של החולים.

אתגרים ואתיקה:

למרות ההבטחה הרבה שמציעה SPG302, חשוב לציין שישנם עדיין אתגרים רבים לפני אישורה לשימוש קליני נרחב:

• הצורך בניסויים קליניים נוספים: נדרשים ניסויים קליניים נוספים, בקנה מידה גדול יותר, כדי לאשר את יעילות ובטיחות SPG302 בטיפול ב-ALS.
• תופעות לוואי אפשריות: ייתכן ש-SPG302 תגרום לתופעות לוואי בלתי צפויות, שטרם נצפו בניסויים קליניים שלב 1.
• עלות הטיפול: ייתכן ש-SPG302 תהיה יקרה מאוד, מה שעלול להגביל את נגישותה לחולים.
• שאלות אתיות: פיתוח תרופות לטיפול במחלות ניווניות מעורר שאלות אתיות מורכבות, כגון הגדרת “איכות חיים ראויה” והקצאת משאבים מוגבלים.

סיכום:

פריצת הדרך עם SPG302 מציבה תקווה חדשה לחולי ALS ברחבי העולם. התרופה עשויה להציע פתרון חדשני וטרנספורמטיבי למחלה קשה זו, ולספק הקלה משמעותית לסבלם של החולים. עם זאת, חשוב לזכור שישנם עדיין אתגרים רבים לפני אישורה לשימוש קליני נרחב, ויש להמשיך במחקר ופיתוח כדי להבטיח את יעילותה ובטיחותה.

הפניות:
https://www.spinogenix.com/spinogenix-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-spg302-a-novel-therapy-for-the-treatment-of-als/